【文汇网讯】(本网记者郭若溪 深圳报道)爱滋病的治疗是当今世界医学正在攻克的难题,而深圳市儿童医院的付雪梅教授正尝试用基因编辑治疗爱滋病。近日,深圳市儿童医院举办科技部863计划 「CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗爱滋病」项目启动仪式,作为深圳卫生系统首个以课题负责人立项的国家863计划课题,该课题获科技部1289万元经费资助,标志着深圳市卫生系统的科研水平迈上了新台阶。
爱滋病是一个全球重要的公共卫生问题。付雪梅负责的863计划课题将尝试用基因编辑的方式,复制着名的「柏林病人」蒂莫西·雷·布朗的治癒模式,尝试在攻克爱滋病治疗难题的道路上取得突破。
据悉,付雪梅采用CRISPR/Cas9技术对爱滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑,敲除CCR5,再回输到爱滋病患者身上,以此切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制,很快就会被消灭。
记者了解到,付雪梅的这个项目之所以入选863计划,是因为她已经掌握了CRISPR-Cas9技术,并也已成功地制作过人源化鼠模型,具备完成项目的基础。付雪梅表示,从人源化动物试验到病人的基因治疗临床转化,还有一些瓶颈问题有待解决。而且还需要不断地实验证明是不是对每个爱滋病人都有效果?成人和儿童有何不同?「现在也只是选择了一个有可能治癒爱滋病的研究方向,爱滋病治疗探索的路还很长。」付雪梅说。
深圳市儿童医院院长钟山在启动会上表示,「CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗爱滋病」项目的实施,将对构建从技术开发到临床应用的完整链条做出贡献,将提升我国生物医学产业和再生医学治疗的整体竞争力,促进生命科学的深入研究,产生良好的社会和经济效益,对推动我国生物医药领域再生医学相关关键装置和技术的发展具有重要理论意义和应用价值。 |